Même lorsqu'on représente une grande cause et qu'on est une grosse fondation, il est difficile de choisir les recherches qu'on va aider à financer. Ça l'est évidemment d'autant plus lorsque la maladie est rare et par voie de conséquence, les fonds aussi.
Les atouts
Nous ne partons pas de zéro:
- Comme nous l'avons vu, il existe en France des équipes de recherche qui travaillent autour du gène ATM
- Les scientifiques du comité scientifique d'AT Europe nous apportent leur expertise
- Au niveau européen, Orphanet recense (Octobre 2009) 37 programmes de recherche sur le gène, mais l'enjeu véritable est qu'il en existe bien d'autres pour lesquels ATM n'est pas le centre du sujet de recherche mais en fait partie.
- Au niveau mondial, l'implication d'un certain nombre de scientifiques et de parents au travers d'associations a réussi à ce que tous les scientifiques se parlent régulièrement et même se retrouvent tous les deux ans lors d'un congrès (cf évènements). Celui-ci a de plus en plus de succès, preuve de l'intérêt que suscite le gène.
Comment définir des critères?
La difficulté est de définir des critères pour le financement de projet:
- Un premier critère évident est d'éviter de choisir un projet redondant avec un autre. Ce n'est pas la moindre des difficultés car cela doit être vérifié au niveau mondial et demande une bonne connaissance de la recherche passée et présente sur le gène ATM.
- Un autre problème tient en ce que le gène intervient sur de nombreux domaines de la médecine et de la recherche: c'est une chance parce qu'ainsi, des chercheurs convergent vers ATM; mais quel domaine privilégier? Nous savons que les plus grands dangers pour les enfants AT sont, dans l'ordre:
- Les infections pulmonaires liées à une immunité déficiente
- Les cancers avec en tête les lymphomes et les leucémies
- Ils ont aussi une dégénérescence neuromusculaire qui est du domaine des neurosciences
- Soigner l'AT est le but ultime. Mais soigner les symptômes, les retarder et permettre aux enfants d'attendre tant bien que mal une rémission complète est tout aussi louable. Quelle voie choisir?
- La rémission totale passe par une réparation du gène: une thérapie génique. Or, les pistes suivies par la recherche sont nombreuses et nul ne sait laquelle aboutiera en premier ni celle qui sera adaptée à ATM. Peut-être seront-elles plusieurs, chacune efficace pour un type de mutation. Des essais encourageants ont été effectués, mais là encore, la difficulté est de savoir qui sponsoriser.
La première réponse à toutes ces interrogations réside dans le comité scientifique mis en place par ATEurope qui guide les choix du conseil d'administration en fonction des priorités définies par celui-ci.
Les choix d'AT Europe
Ces priorités répondent au raisonnement suivant: en introduction de cet article, il a été rappelé une lapalissade, à savoir que l'AT étant une maladie rare, les moyens financiers qu'AT Europe sera capable d'investir dans la recherche seront plus limités que ceux d'un Téléthon ou de la Ligue contre le Cancer. Il est donc essentiel de bien choisir sa cible, d'être complémentaire plutôt que redondant et d'agir dans une voie qui n'est pas celle du voisin.
Cette constatation de moyens limités explique qu' AT Europe n'investira pas financièrement dans la prise en charge directe des enfants, considérant que le réseau social français est suffisant, même s'il n'est pas parfait.
En revanche, par l'intermédiare de son site internet, AT Europe fournit toute l'information nécessaire sur les bonnes pratiques et les lieux de prise en charge de l'AT.
De plus, il essaie continuellement d'améliorer le bien-être des enfants en cherchant des aides, en étant attentif aux progrès de la recherche médicale ou en suggérant des modifications d'organisation de la prise en charge.
En second lieu, AT Europe pourrait très bien se contenter de financer de grandes structures caritatives s'occupant des maladies que les enfants AT développent habituellement: cancers, pneumopathies, dégénérescence... Notre contribution serait certainement fort appréciée et pas forcément inutile puisque la recherche médicale est de plus en plus proche de la génétique.
Mais les fonds engagés iraient-ils vraiment solutionner le problème de fond de nos enfants: un désordre génétique particulier noyé au milieu des autres et des autres maladies? Exprimé d'une autre manière: est-il efficace pour un fonds de dotation représentant une maladie rare de financer la recherche dans un domaine proche mais contre d'autres maladies plus connues?
La solution qui paraît alors la plus efficace est d'identifier les projets de recherche ayant pour centre le gène ATM et sa correction, de convaincre des équipes sur le point de tenter des thérapies géniques de considérer ATM pour leur essais, et de les financer.
Ressources humaines
Mais le financement n'est pas tout: il y a aussi les hommes. Et la ressource humaine a autant de valeur que l'argent. AT Europe déploie des efforts particuliers en ce sens:
En s'appuyant sur son comité scientifique pour:
- Choisir et identifier les programmes à aider
- Diffuser l'information sur ATM à tous les réseaux scientifiques français
- Rejoindre la coopération scientifique internationale sur le gène ATM
- Etre médiatisé
En s'appuyant sur les familles pour:
- Organiser, dans le prolongement d'une étude financée par la famille Ayache, une des deux familles fondatrices d'AT Europe, la récolte régulière et automatique des données cliniques de tous les patients AT de France en mettant en place un réseau de "cliniques d'un jour", des journées d'hospitalisation pluridisciplinaires où les patients sont évalués selon un même barême. La base de données ainsi complétée et mise à disposition des chercheurs est très utile pour orienter leurs travaux.
- Organiser une communauté importante en un réseau de compétences pour apporter un support logistique aux équipes de recherche qui y consacrent beaucoup de temps au détriment de la rapidité de leurs travaux.
- Prendre contact avec les associations de familles à l'étranger afin de partager nos informations et coordonner nos efforts.
La réussite de la démarche d'AT Europe repose essentiellement sur l'investissement de toutes les familles.