Intrabio: essai clinique de phase II

Fin 2018, la FDA américaine (Food and Drug Administration) a approuvé un essai clinique de phase II porté par le laboratoire privé anglais Intrabio pour l'utilisation de la molécule désignée chez eux sous la dénomination IB1001 dans le traitement des symptômes neurologiques de l'AT.

Après avoir pris conseil auprès de notre comité scientifique et contacté Intrabio, ATEurope est en mesure de vous délivrer les éléments suivants:

Rappel

  • Un essai de phase I vérifie l’innocuité d'un traitement
  • Un essai de phase II vérifie son efficacité
  • Un essai de phase III le compare à ce qui existe, voire à un placebo, pour confirmer qu'il apporte un plus dans la prise en charge médicale d'une maladie

Objectif de l'essai

  • Améliorer les symptômes neurologiques
  • Donc la qualité de vie

La molécule

  • Il s'agit de la molécule N-Acetyl-L-Leucine, très proche de celle utilisée dans le Tanganil, un médicament français prescrit contre les vertiges
  • La molécule française a été approuvée en 1957 pour cette seule utilisation
  • Elle a été assez peu utilisée à l'étranger
  • Son utilisation n'a jamais fait apparaître d'effets secondaires délétères, mais elle n'a jamais été donnée à des malades de l'AT
  • Son processus d'action sur les vertiges n'est toujours pas expliqué: certains scientifiques et médecins mettent même en doute son efficacité

Pertinence de l'essai

  • Le laboratoire avance des résultats positifs depuis 8 ans qu'il a commencé à étudier cette molécule sur une vingtaine d'applications possibles
  • Les essais précliniques sur des cellules et des souris sont également annoncés encourageants
  • L'approbation par les autorités du médicament Tanganil ne concerne jusqu'à aujourd'hui que la prescription contre les vertiges: l'essai vise à faire approuver la molécule pour d'autres applications, dont l'AT
  • Trois essais de phase II seront conduits en parallèle, dont celui sur l'AT

Analyse du comité scientifique d'ATEurope

  • Sur les effets espérés, nos neurologues sont assez réservés car la molécule du Tanganil, bien que très légèrement différente de celle testée, est connue et utilisée depuis longtemps et est encore aujourd'hui l'objet de controverse sur son indication de base
  • Devant l'absence d'effets secondaires connus, sans présumer de ceux sur les patients atteints d'AT que cet essai doit évaluer, le risque est évalué comme faible
  • Pour mettre un essai en place, il faut:
    • qu'un centre médical se porte volontaire
    • environ un an en France pour obtenir toutes les autorisations nécessaires à un tel essai

Déroulement de l'essai

  • Trois centres: un aux USA ouvrira en juin 2019, deux autres en Angleterre et en Allemagne dans l'été. Intrabio ne prévoit pas d'ouvrir un quatrième centre à ce stade.
  • Le recrutement de 39 personnes atteintes d'AT n'a pas encore commencé. Aux USA, seuls des patients de plus de 18 ans seront inclus; en Allemagne et en Angleterre, à partir de 6 ans. De nombreux autres critères sont exigés dont la liste est ici: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03759678
  • Si les trois sites n'arrivent pas à recruter suffisamment, des patients européens désirant intégrer l'essai le pourront en se rendant dans l'un des deux centres. Les frais du participant et d'un accompagnateur seront alors pris en charge.
  • Après une première visite et un délai de 6 semaines, la molécule sera administrée pendant 6 semaines suivies d'une période de 6 semaines d'observation. Au total, le programme dure un peu moins de 4 mois.
  • Tous les participants recevront la molécule = pas de placébo
  • L'administration se fait par voie orale
  • La dose reçue dépend de l'âge et du poids

ATEurope s'est mis en contact avec Intrabio et a transmis les possibilités de suivi d'essais cliniques qui existent en France grâce à la base de données du CEREDIH qu'ATEurope finance. Nous serons désormais informés directement et en temps réel des avancées de l'essai.

D'après les éléments ci-dessus, pour le moment, cet essai de phase II n'a pas de besoin d'inclure de patients français. Nous serons sollicités si nécessaire.

Si un essai de phase III est décidé à l'issue, nous procéderons comme d'habitude, à savoir en passant par une évaluation par notre comité scientifique. En effet, ATEurope considère que l'avis de spécialistes est absolument nécessaire pour se faire une idée objective de l'intérêt d'un nouveau traitement, ceci à chaque étape de son essai. Il est indispensable:

  • pour éviter de s'emballer trop vite et bien comprendre les bienfaits attendus, ou pas
  • pour ne pas céder à l'enthousiasme trop marqué de labos dont certains intérêts peuvent parfois être plus larges que seulement l'AT
  • pour mesurer l'impact de cet essai sur l'enfant ou l'adulte atteint d'AT qui va le subir, jamais anodin
  • pour être sûr que la participation à un essai n'empêche pas le participant d'intégrer plus tard un autre essai à l'intérêt thérapeutique supérieur (cf les critères d'exclusion de cet essai Intrabio)

A très bientôt,

Cédric ANCHISI, président d'ATEurope